重癥肌無(wú)力是一種自身免疫性疾病，可導(dǎo)致局部或全身肌肉無(wú)力。其發(fā)病機(jī)制為IgG抗體與神經(jīng)肌肉接頭突觸后膜中的乙酰膽堿受體或其他分子結(jié)合，進(jìn)而抑制乙酰膽堿信號(hào)傳導(dǎo)，其中，乙酰膽堿受體抗體是最常見(jiàn)的致病性抗體。2018年，該病被正式納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。約15-20%的患者可能突發(fā)肌無(wú)力危象，需要立即進(jìn)行呼吸支持治療。這種不可預(yù)知的病情變化不僅嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，也給患者家庭帶來(lái)巨大的心理壓力和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

艾加莫德α是什么藥物

重癥肌無(wú)力乙酰膽堿受體抗體其屬于IgG亞型，艾加莫德α是一種Fc受體拮抗劑，能競(jìng)爭(zhēng)性阻斷IgG與Fc受體結(jié)合，促進(jìn)IgG被溶酶體降解，從而減少IgG的再循環(huán)，顯著降低致病性血清IgG水平。2021年12月17日，艾加莫德 α 被美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)上市。2023年6月30日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)艾加莫德α注射液在我國(guó)上市。重癥肌無(wú)力穩(wěn)定期的現(xiàn)有治療方案主要包括：對(duì)癥治療（如膽堿酯酶抑制劑）、糖皮質(zhì)激素誘導(dǎo)治療、胸腺切除、血漿置換、靜注免疫球蛋白和長(zhǎng)期免疫抑制藥物（如硫唑嘌呤或甲氨蝶呤）。然而，上述治療方法在疾病長(zhǎng)期控制以及安全性等方面均存在不足，無(wú)法滿足臨床需求，且10%~20% 的患者對(duì)膽堿酯酶抑制劑或傳統(tǒng)的免疫抑制藥物沒(méi)有反應(yīng)。艾加莫德α相比傳統(tǒng)藥物，具有針對(duì)性強(qiáng)、快速起效、耐受性良好等優(yōu)點(diǎn)。

典型個(gè)案病例簡(jiǎn)介

患者為66歲男性，于2020年始出現(xiàn)言語(yǔ)不清、吞咽困難，曾在梅州當(dāng)?shù)蒯t(yī)院確診：重癥肌無(wú)力中度全身型胸腺瘤并行胸腺瘤切除術(shù)，術(shù)后仍反復(fù)出現(xiàn)眼瞼下垂、吞咽困難、呼吸困難、肢體乏力等癥狀，曾在外院和我院接受多次接受免疫球蛋白沖擊、血漿置換、激素、溴吡斯的明、硫唑嘌呤等多種傳統(tǒng)藥物治療，但治療效果不佳，癥狀仍反復(fù)發(fā)作，并因反復(fù)肌無(wú)力危象多次住院。后患者慕名找到神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)主任馬國(guó)奮，馬主任詳細(xì)了解患者病情后安排患者住院。由神經(jīng)內(nèi)科負(fù)責(zé)人江震欽、神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)主任馬國(guó)奮，李建標(biāo)主任醫(yī)師，李玉潔醫(yī)師組成的醫(yī)療骨干小組，迎難而上對(duì)患者病情對(duì)行了深入剖析，排除了禁忌癥，明確了適應(yīng)證，決定給予患者艾加莫于德α序貫治療，并根據(jù)患者具體病情制定了周全的治療方案。

▲專家查房

患者接受治療后1個(gè)周期后，呼吸困難、吞咽困難、言語(yǔ)不清及眼瞼下垂癥狀明顯改善。

用藥后用于評(píng)估重癥肌無(wú)力癥狀的MG-ADL及QMG量表評(píng)分均明顯改善。用藥后免疫球蛋白IgG水平下降迅速，并保持下降趨勢(shì)至V8，最大降幅37%。

患者在V1-V8期間，白細(xì)胞、中性粒細(xì)胞、淋巴細(xì)胞水平變化較穩(wěn)定，且總體處于正常范圍，并無(wú)增加感染的風(fēng)險(xiǎn)。

該患者至后期隨訪至8周（末次給藥后8周）時(shí)仍然處于應(yīng)答期，各項(xiàng)癥狀指標(biāo)恢復(fù)良好。艾加莫德作為一種新型生物制劑，在重癥肌無(wú)力治療中逐漸展現(xiàn)出其獨(dú)特的療效和優(yōu)勢(shì)。

艾加莫德通過(guò)特異性調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的功能，能夠在不損害整體免疫功能的前提下，減輕ＭＧ癥狀，其作用機(jī)制主要涉及抑制自身免疫反應(yīng)的過(guò)度激活，從而減少對(duì)神經(jīng)肌肉接頭的損傷。此次開(kāi)展我市首例艾加莫德α治療重癥肌無(wú)力，開(kāi)啟我市生物制劑靶向治療重癥肌無(wú)力新時(shí)代。我院神經(jīng)內(nèi)科為廣東省重點(diǎn)專科，神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)長(zhǎng)期致力于神經(jīng)內(nèi)科疑難病征診治，技術(shù)力量雄厚，富有成效，對(duì)神經(jīng)內(nèi)科罕見(jiàn)病診治積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)長(zhǎng)期緊跟國(guó)際科研前沿，密切關(guān)注藥物研發(fā)的最新動(dòng)態(tài)。通過(guò)積極參與國(guó)內(nèi)外學(xué)術(shù)交流與合作，科室及時(shí)掌握新型藥物的研究成果，并將其科學(xué)、規(guī)范地應(yīng)用于臨床實(shí)踐中。神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)在馬國(guó)奮主任醫(yī)師團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，與藥學(xué)部等兄弟科室緊密合作，建立了完善的藥物評(píng)估與監(jiān)測(cè)體系，確保新型藥物在安全性和有效性得到充分驗(yàn)證的基礎(chǔ)上，為患者提供最前沿的治療方案?？剖覉F(tuán)隊(duì)不斷優(yōu)化治療策略，結(jié)合患者個(gè)體化需求，推動(dòng)臨床療效的提升，致力于為患者帶來(lái)更好的治療體驗(yàn)和健康保障。

神經(jīng)內(nèi)科一區(qū)：3185646  神經(jīng)內(nèi)科二區(qū)：3185785  神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)：3185061

專家簡(jiǎn)介

江震欽

神經(jīng)內(nèi)科主任、主任醫(yī)師

 在內(nèi)科、神經(jīng)內(nèi)科從事臨床診療工作30余年，多次在省內(nèi)外大型三甲綜合醫(yī)院包括南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院、東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院(原南京軍區(qū)總醫(yī)院)進(jìn)行為期半年到一年的神經(jīng)內(nèi)科、腦血管介入專業(yè)進(jìn)修學(xué)習(xí)，擅長(zhǎng)神經(jīng)內(nèi)科?？萍膊≡\療。撰寫專業(yè)論文3篇，主持并負(fù)責(zé)科研立項(xiàng)多項(xiàng)。

門診時(shí)間：每周四全天

馬國(guó)奮

神經(jīng)三區(qū)主任、神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師

 曾在中山大學(xué)第一附屬醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院癲癇中心進(jìn)修。擅長(zhǎng)腦血管病、癲癇、中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病、帕金森病及神經(jīng)內(nèi)科疑難病的診治。參加多項(xiàng)市級(jí)立項(xiàng)、科技研究課題的開(kāi)展，并獲2016年市科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)；先后在國(guó)家及省級(jí)醫(yī)學(xué)期刊發(fā)表論文多篇，并獲得河源市第十一屆、十二屆、十三屆自然科學(xué)優(yōu)秀學(xué)術(shù)論文三等獎(jiǎng)。

門診時(shí)間：每周二全天

李建標(biāo)

神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師

從事神經(jīng)內(nèi)科臨床工作近20年，熟悉腦血管疾病，帕金森病，癲癇，各種頭暈或頭痛，中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染或免疫性疾病以及神經(jīng)內(nèi)科急危重癥診治。先后在國(guó)家及省級(jí)醫(yī)學(xué)期刊發(fā)表論文多篇，并參加多項(xiàng)科研立項(xiàng)。

門診時(shí)間：每周一全天

李玉潔

神經(jīng)內(nèi)科住院醫(yī)師

畢業(yè)于海南醫(yī)科大學(xué)，研究生期間于海南醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院規(guī)培學(xué)習(xí)，擅長(zhǎng)腦血管病、經(jīng)顱磁刺激神經(jīng)調(diào)控治療、頭暈、頭痛、癲癇、中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)免疫性疾病、神經(jīng)-肌肉接頭疾病及神經(jīng)內(nèi)科危急重癥的診治?，F(xiàn)擔(dān)任神經(jīng)內(nèi)科教學(xué)秘書，目前發(fā)表中文核心及SCI文章4篇，參加科研立項(xiàng)2項(xiàng)。

門診時(shí)間：請(qǐng)?jiān)诤釉词腥嗣襻t(yī)院官網(wǎng)或官方微信公眾號(hào)上提前查詢